12 personas que tienen degeneración macular de Stargardt (también denominada fundus flavimaculatus), una enfermedad genética que causa una progresiva pérdida de visión en personas jóvenes, serán los primeros voluntarios que recibirán un tratamiento experimental con células madre de retina de origen embrionario, ha anunciado la compañía que ha desarrollado la terapia, Advanced Cell Technology (ACT). Se trata del segundo ensayo de este tipo autorizado por la Agencia del Medicamento estadounidense (FDA). El anterior era para tratar pacientes con una lesión medular por accidente.
Se trata de un ensayo en fase I/II, es decir, que su objetivo primordial es evaluar la seguridad del fármaco, que consiste en células madre extraídas de retinas de personas sanas. Pero como se trata de una enfermedad poco frecuente y sin cura, se espera que ya desde el principio se sepa también si hay algún tipo de regeneración de la retina de los afectados.
Esta dolencia tiene como causa una mutación en un gen. El objetivo de la terapia es recolonizar las córneas con células con la versión correcta de ese gen, para ver si así se fabrica retina que funcione.
Como en el caso de las lesiones medulares, el ensayo no evita la parte más polémica del uso de células madre, ya que las que se van a utilizar provienen de embriones
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